La prestigiosa rivista francese Prescrire ha premiato le medicine considerate i progressi terapeutici più importanti del 2007 e ha assegnato la “Pilule d’Or” (pillola d’oro), la più alta distinzione, al farmaco orfano Carbaglu® (acido carglumico) prodotto da Orphan Europe. Prescrire è una pubblicazione mensile indipendente indirizzata alla classe medica che non ha alcun rapporto con l’industria della sanità. La “Pilule d’Or” premia i farmaci che rappresentano un progresso terapeutico decisivo là dove malati e medici sono totalmente sprovvisti di trattamenti. Quella del 2007 è la 14ma “Pilule d’Or” assegnata in 27 anni. Carbaglu® (acido carglumico) è indicato per il trattamento dell’iperammonemia dovuta alla deficienza di N-acetilglutammato sintasi (deficit di NAGS). Questo disturbo metabolico congenito colpisce il ciclo dell’urea causando un accumulo eccessivo di ammoniaca nel sangue e nei tessuti. L’ammoniaca è tossica, in particolare per i tessuti cerebrali. Il trattamento con Carbaglu® permette una vita normale ai bambini colpiti da questo disturbo raro e mortale del ciclo dell’urea.