Arriva una bella novitą per la malattia di Duchenne, meglio conosciuta come distrofia muscolare. Questa volta si tratta di un piccolo studio, č vero, ma le novitą sono tante.

Secondo i ricercatori che hanno pubblicato la ricerca sul N Engl J Med. 2008 (357: 2677-86) basterebbe una singola iniezione di un oligonucleotide antisenso per indurre la sintesi di distrofina senza significativi effetti collaterali. I dati provenienti da questa ricerca dunque indicano che l'esclusione di un esone antisenso-mediata potrebbe costituire un potenziale approccio al ripristino della sintesi della distrofina nei muscoli di questi pazienti.

La terapia genica sperimentale ha riguardato solo 4 pazienti affetti da distrofia di Duchenne ma, come abbiamo detto, ha portato a risultati promettenti e senza effetti collaterali.