Bruxelles, 27 marzo 2007 - Il trattamento con la terapia enzimatica sostitutiva Fabrazyme (agalsidasi beta, Genzyme) rallenta significativamente la progressione della Malattia di Fabry. Lo dimostra uno studio clinico pubblicato in un recente numero di Annals of Internal Medicine . Questo studio placebo-controllato è il più ampio e di maggior durata mai concepito sulla Malattia di Fabry e conferma l’efficacia di Fabrazyme nel ridurre il rischio di eventi clinici renali, cardiaci e cerebrovascolari nei pazienti affetti da Malattia di Fabry in stadio avanzato.
Nei pazienti ai quali è stato somministrato Fabrazyme 1 mg/Kg ogni due settimane, si è osservata una riduzione di oltre il 60% del rischio di eventi clinici seri determinati dalla progressione della Malattia di Fabry rispetto ai pazienti nel gruppo di controllo.
Inoltre, lo studio ha dimostrato i benefici del trattamento precoce con Fabrazyme in quanto, nei pazienti che non manifestano segni di danno renale severo (nefropatia), la riduzione del rischio di eventi clinici seri è di oltre l’80%, mentre nei pazienti affetti da nefropatia avanzata la riduzione del rischio è del 15% . In questo studio Fabrazyme è stato ben tollerato e non sono emersi nuovi (significativi) problemi di sicurezza.

“Questa è la prova concreta che il trattamento con Fabrazyme apporta un beneficio clinico significativo ai pazienti affetti dalla Malattia di Fabry”, afferma Khazal Paradis, Senior VP Ricerca Clinica Europea per Genzyme. “Poiché gli eventi renali, cardiaci e cerebrovascolari rappresentano le principali cause di morbidità e mortalità nei pazienti affetti dalla Malattia di Fabry, questa terapia ha il potenziale di migliorare considerevolmente la loro qualità e aspettativa di vita.”
La Malattia di Fabry fa parte di un gruppo di malattie rare denominate disordini da accumulo lisosomiale. Primariamente, nella Malattia di Fabry si determina un accumulo progressivo di certi lipidi (glicosfingolipidi) in diversi tipi di cellule. Si tratta di una malattia severa, progressiva e multisistemica che si manifesta inizialmente con sintomi neurologici, caratterizzata da alta mortalità e morbidità dopo i 30 anni di età a causa di eventi renali, cardiaci e cerebrovascolari.

Fonte: Villa Comunicazione