La terapia, sino ad oggi , è fondamentalmente sintomatica e comprende provvedimenti digestivi nutrizionali:terapia sostitutiva con enzimi digestivi,apporto nutrizionale ipercalorico, supplementazione vitaminica (vit liposolubili). Fondamentale la terapia respiratoria:fluidificazione ed epulsione del muco con mucolitici e fisioterapia respiratoria, prevenzione e cura della broncostruzione con broncodilatatori, prevenzione e cura delle infezioni con antibiotici.
Indicazioni promettenti vengono da nuove frontiere terapeutiche. La terapia genica mira ad impiantare il gene sano nella cellula dell'apparato respiratorio,veicolandolo con agenti virali (adenovirus) o lipidici (liposomi). Buoni risultati sono stati ottenuti dai ricercatori della Standford University (2004), somministrando per aerosol il gene CFTR non difettato (sano), mediante vettore virale.
I ricercatori dell'Università' di Yale hanno pubblicato su" Science "dello scorso aprile uno studio che dimostra l'efficacia di una spezia, la curcuma, che fa parte degli incredienti del curry e della mostarda, nella terapia della fibrosi cistica dei topi da laboratorio.
Bethesda 11 maggio 2004: uno studio statunitense-israeliano pubblicato sulla rivista "Proceedings of the National Academy of Science"(PNAS), dimostra che concentrazioni bassissime di digossina (sostanza derivante dalla digitale,usata fin dall'antichità' per le disfunzioni cardiache bloccano l'ipersecrezione dell'interleuchina-8,che sarebbe responsabile di reazioni infiammatorie polmonari autoimmuni nella fibrosi cistica.Inoltre la digossina agirebbe da " aggiustatore genetico", con effetto simile a quello della terapia genica.
Il trapianto bipolmonare infine, rappresenta oggi una possibile prospettiva terapeutica per alcuni pazienti,accuratamente selezionati, affetti da fibrosi cistica con grave insufficienza respiratoria. Negli ultimi anni sono stati realizzati grandi progressi nel controllo evolutivo della malattia, rallentando la progressione del danno polmonare. Un numero sempre maggiore di pazienti sopravvive oggi sino all'età' adulta, superando i 40 anni e conducendo una vita normale.
Esistono inoltre forme atipiche od oligosintomatiche, tra queste vale la pena di ricordare l'atresia congenita dei vasi deferenti,responsabile dell'1-2% dei casi di sterilità maschile.Alla fibrosi cistica possono essere ricondotti casi di cirrosi ad eziologia sconosciuta o pancreatiti ricorrenti dell'adulto o alcune forme di diabete infantile.
Esiste in Italia dal 1/1/88 un registro dei soggetti affetti da fibrosi cistica,che raccoglie i dati di tutti i pazienti residenti in Italia, aggiornato ogni anno con le notizie essenziali sul decorso della malattia. Inoltre, sia con la legge 548/1993, che ha fatto obbligo alle Regioni di istituire centri specializzati di riferimento per i malati di fibrosi cistica, sia con il decreto del 29/11/01 sui LEA(livelli essenziali di assistenza), viene affermato il diritto alla prevenzione,diagnosi e terapia di questa forma morbosa, a titolo completamente gratuito.