Nuove cure atrofia muscolare spinale

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Secondo i dati presentati in occasione del Congresso annuale Cure SMA di Anaheim, California, e della V edizione del Congresso della European Academy of Neurology EAN a Oslo, nusinersen si conferma quale terapia d’elezione per l’atrofia muscolare spinale per un’ampia popolazione di pazienti. I nuovi risultati dello studio NURTURE dimostrano che i neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica riescono a raggiungere tappe motorie in contrasto al decorso naturale della malattia, con risultati senza precedenti nella storia naturale della malattia. Il 100% dei bambini è in grado di sedersi senza assistenza e l’88% di camminare da solo. I risultati si aggiungono alla mole di evidenze a supporto della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine, dimostrando che la terapia porta a un miglioramento continuo, dall’inizio del trattamento, nel raggiungimento delle tappe motorie. Nusinersen è l’unico trattamento approvato per neonati, bambini e adulti che può vantare una mole di evidenze acquisite su un ampio spettro di popolazioni e un’esperienza real-world con più di 7.500 pazienti trattati.

I dati raccolti, dopo un’analisi durata fino a 45,1 mesi, continuano a dimostrare l’efficacia e la sicurezza nei pazienti in fase pre-sintomatica rispetto al decorso naturale della malattia. I pazienti hanno inoltre fatto registrare un miglioramento costante nelle capacità di sedersi e camminare da soli, con la l’assoluta maggioranza dei partecipanti in grado di raggiungere tappe motorie entro i normali tempi previsti. “Questi risultati dimostrano l’impatto duraturo del trattamento pre-sintomatico e proattivo sulla trasformazione del decorso naturale di questa malattia. Abbiamo constatato che un gran numero di pazienti continua a raggiungere gli obiettivi dello sviluppo motorio infantile”, dichiara il dott. Darryl De Vivo, titolare della cattedra Sidney Carter di Neurologia e Pediatria presso il Columbia University Irving Medical Center di New York. “Nusinersen sta impostando i pazienti su un percorso verso la sopravvivenza, una maggiore mobilità e indipendenza già dall’inizio del trattamento, che sta aiutando a migliorare i risultati per i pazienti di tutte le età.”