Il neuroblastoma è il più comune tumore solido extra-cranico dell’infanzia, e rappresenta l’8%-10% di tutte le neoplasie maligne dell’età pediatrica, secondo solo alle leucemie.
Nonostante un approccio terapeutico molto aggressivo che include chirurgia, chemioterapia ad alte dosi, radioterapia e spesso trapianto di midollo osseo autologo, fino ad oggi la percentuale di sopravvivenza a lungo termine dei pazienti colpiti da Neuroblastoma non è stata significativamente prolungata, soprattutto perché i farmaci antitumorali hanno un'elevata tossicità e, conseguentemente, il loro dosaggio non può essere aumentato fino alla totale eliminazione del tumore.
La modalità studiata dal Gaslini nel trattamento antitumorale è rappresentata dall’inclusione di alte concentrazioni di farmaci antineoplastici all’interno di capsule a doppio strato lipidico, conosciute con il termine di liposomi. I liposomi hanno la capacità di incapsulare il farmaco al loro interno e di liberarlo solo quando raggiungono i vasi che nutrono i tumori.
“Il selettivo bersagliamento dei vasi sanguigni tumorali con molecole terapeutiche (vascular targeting, cioè terapia mirata ai vasi sanguigni) - spiega il dott. Mirco Ponzoni Responsabile del Modulo Dipartimentale Terapie Differenziative del Labortorio di Oncologia del Gaslini - combina la distruzione dei vasi con le attese attività anti-tumorali dei farmaci e porta a un doppio importante risultato: un’incrementata efficacia nella distruzione del tumore e una limitata tossicità”. “Di grande importanza – chiarisce Ponzoni - è il fatto che nei pazienti trattati con liposomi contenenti doxorubicina non è mai stata osservata tossicità al cuore (la tossicità è un fattore limitante la somministrazione del farmaco libero) anche dopo somministrazione di dosi nettamente superiori”.