Leucemia linfoblastica acuta, disponibile nuovo farmaco

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La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è riconosciuta come uno dei tumori del sangue più aggressivi e difficili da trattare. È una forma rara (0,4 casi per 100mila abitanti) di leucemia che può essere fatale in pochi mesi se non trattata. Colpisce per lo più adolescenti e giovani adulti e consiste nella proliferazione aberrante dei linfociti, le cellule che di norma sono deputate a difendere il nostro organismo da virus e batteri. Da oggi, per combattere questa malattia, i pazienti italiani hanno a disposizione un’opzione terapeutica innovativa ed efficace: Besponsa® (inotuzumab ozogamicin). L’approvazione da parte della Commissione Europea è supportata dai risultati dello studio di fase III INO-VATE ALL, che ha arruolato 326 pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante, e ha confrontato inotuzumab ozogamicin con la chemioterapia standard. Lo studio INO-VATE ALL aveva due endpoint primari, la risposta completa con o senza il recupero ematologico (CR/CRi) e la sopravvivenza globale (OS – Overall Survival). I risultati dello studio sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine a giugno del 2016. In Italia, la Determina AIFA della rimborsabilità è stata pubblicata in G.U. il 7 giugno 2018; finora i pazienti eleggibili a questo trattamento, su decisione degli ematologi che li avevano in cura, potevano accedervi attraverso il programma di uso compassionevole, che è rimasto aperto fino alla disponibilità di inotuzumab ozogamicin in commercio. Il farmaco è ora disponibile.