LentiGlobin, la terapia genica per la talassemia

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LentiGlobin™, la terapia genica sperimentale per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da ß-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-ß0/ß0, ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Comitato per i prodotti medicinali a uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Farmaci EMA per la sua imminente domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA). Si tratta di una potenziale terapia genica da impiegare una tantum per far fronte alla causa genetica alla base della TDT: “La ß-talassemia trasfusione-dipendente è una grave malattia genetica che richiede continue trasfusioni croniche di sangue per la sopravvivenza e, anche se queste trasfusioni consentono la vita del paziente, sono associate a severe complicanze mediche che comportano insufficienza d’organo da sovraccarico di ferro”, dichiara il dott. David Davidson, Chief Medical Officer, bluebird bio. “Ricevere una valutazione accelerata per LentiGlobin contribuisce a supportare il nostro obiettivo di fornire la prima terapia genica ai pazienti affetti da TDT. Siamo ansiosi di collaborare con le autorità regolatorie per questa opzione terapeutica potenzialmente rivoluzionaria.”

La valutazione accelerata per LentiGlobin è supportata da dati di studi clinici, compresi lo studio già completato di fase 1/2 Northstar (HGB-204) e lo studio di fase 1/2 HGB-205 attualmente in corso, oltre che dai dati disponibili dallo studio di fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e dallo studio di follow-up a lungo termine LTF-303. L’EMA ha concesso a LentiGlobin l’idoneità Priority Medicines (PRIME) e la designazione di medicinale orfano per il trattamento della TDT. LentiGlobin fa anche parte del programma pilota Adaptive Pathways dell’EMA, nell’ambito dell’iniziativa volta a offrire ai pazienti un accesso tempestivo a nuovi farmaci. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a LentiGlobin, di prorietà dell’azienda Bluebird Bio, lo status di farmaco orfano e la designazione Breakthrough Therapy (terapia innovativa) per il trattamento della TDT.