Le esigenze individuali degli emofilici e il ruolo dei nuovi farmaci

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“Semplicità di utilizzo, migliorati parametri farmacocinetici e flessibilità dei regimi di trattamento in relazione alle esigenze cliniche individuali sono le tre caratteristiche principali del nuovo farmaco di Bayer octocog alfa protein free da cellule BHK, già dimostrate negli studi Leopold che ora vengono confermate nella real life anche in Italia”, dichiara il dott. Antonio Coppola, del Centro Emofilia di Parma. “Il farmaco è un fattore VIII ricombinante, indicato per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti, quando usato in regime di profilassi due o tre volte alla settimana. Octocog alfa protein free da cellule BHK è il successore di octocog alfa, già in commercio da molti anni, una molecola ben nota che presenta innovazioni tecnologiche nel processo produttivo, sia in termini di sicurezza che di purezza del prodotto.”

Il nuovo farmaco è disponibile in circa l’80% delle regioni italiane. Il Centro Emofilia di Catanzaro è stato uno dei primi ad utilizzarlo: “Nel nostro Centro abbiamo già numerosi pazienti in trattamento con il nuovo farmaco”, dichiara la dott.ssa Rita Santoro, direttore del Centro. “Ad esempio, in un paziente adulto abbiamo ottenuto risultati eccellenti, sia in termini di aderenza che di protezione; il paziente presentava un quadro clinico complesso con gravi problemi articolari e comorbilità. Il nuovo farmaco di Bayer ha consentito di modificare lo schema terapeutico, da tre a due infusioni alla settimana e, grazie al migliorato profilo farmacocinetico, anche il controllo dei sanguinamenti.”

Octocog alfa protein free da cellule BHK viene utilizzato anche in pazienti più piccoli: “Abbiamo in cura un bambino affetto da Emofilia A grave – spiega la dott.ssa Erminia Baldacci, del Centro Emofilia del Policlinico Umberto I di Roma – con problemi di emartri e una profilassi iniziata in età molto precoce. Il piccolo è passato al nuovo farmaco di Bayer e si è osservata una persistenza di livelli più alti di FVIII nel sangue, assicurando quindi al paziente una maggiore protezione dai sanguinamenti.”

È inoltre già stata presentata in Europa la domanda per l’autorizzazione in commercio di un prodotto “long-acting” (Bay 94-9027) che ha una durata d’azione prolungata che potrebbe permettere una somministrazione anche ogni 7 giorni. “Bayer sta procedendo nella ricerca su una nuova categoria di farmaci che consente di trattare tutti i pazienti affetti da Emofilia A e B, anche in quelli che hanno sviluppato inibitori, e che vengono somministrati sotto cute invece che per via endovenosa con cadenza settimanale”, commenta il dott. Franco Pamparana, Direttore Medico di Bayer. “Procedono anche gli studi sulla terapia genica, dalla ‘gene therapy’ al ‘gene editing’.”

“Il trattamento dell’emofilia – aggiunge la dott.ssa Santoro – sta cambiando rapidamente e continuerà a evolvere nei prossimi anni. Alla terapia sostitutiva con i nuovi fattori della coagulazione a lunga emivita si affiancheranno nuove terapie non più sostitutive per i pazienti affetti da Emofilia a A o B, con e senza inibitori. Questi nuovi farmaci, ad oggi in fase di sviluppo da parte di Bayer, consentiranno una terapia meno invasiva per via sottocutanea anziché endovenosa, e ridurranno ulteriormente la frequenza di somministrazione. Infine, le prospettive per la terapia genica sembrano essere molto più concrete alla luce dei recenti progressi nella sperimentazione clinica dei pazienti con deficit di fattore IX.”

Di tutto questo si è discusso a Napoli nel corso del recente simposio Bayer, organizzato in occasione del XVI Convegno Triennale sui Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE).

L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo; è una patologia principalmente ereditaria, in cui una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 individui in Europa. Nel tempo, a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni, può portare a quadri di artropatia invalidanti.