Nuovo farmaco contro l’atrofia muscolare spinale (SMA)

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Studi sperimentali di Fase 2 e 3, presentati nel corso del congresso “Cure SMA 2017” a Orlando, hanno confermato l’efficacia clinica di nusinersen nei soggetti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). “I dati presentati alla Conferenza annuale forniscono un’ulteriore dimostrazione dell’impatto di nusinersen e dei benefici derivanti dal trattamento precoce. È incoraggiante osservare miglioramenti senza precedenti della funzionalità motoria in bambini sotto ventilazione permanente e un profilo beneficio-rischio sempre favorevole in una vasta popolazione, in assenza di aumenti del rischio di effetti collaterali in bambini con scoliosi”, afferma dott. Wildon Farwell, Master of Public Health, senior medical director, Clinical Development, Biogen. “Nell’ambito della nostra missione di cambiare la vita dei soggetti affetti da SMA, raccogliamo e valutiamo costantemente i dati per comprendere più a fondo l’impatto di nusinersen sulle varie popolazioni con SMA, condividendo i risultati con la comunità interessata.”

I nuovi dati su nusinersen evidenziano efficacia e sicurezza in una varietà di soggetti affetti da SMA. In un’analisi dei risultati al termine dello studio di fase III ENDEAR, un maggior numero di bambini con SMA sottoposti a ventilazione permanente trattati con nusinersen hanno mostrato benefici clinici rispetto ai bambini non trattati. Nusinersen ha mostrato un profilo beneficio-rischio favorevole, con eventi avversi comuni coerenti con quelli attesi nella popolazione con SMA non trattata, oppure connessi con la procedura di puntura lombare. Negli studi clinici, i dati di sicurezza che riguardano la somministrazione intratecale di nusinersen hanno dimostrato che l’incidenza e la natura degli eventi avversi più comuni connessi con la puntura lombare erano simili nei bambini con SMA a insorgenza tardiva con o senza scoliosi.