Emofilia. Nuovo farmaco migliora gestione del dolore e qualità di vita

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In occasione del XVI Convegno Triennale dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) in programma in questi giorni, gli specialisti si aggiorneranno su ricerca e clinica per la gestione ottimale dei pazienti. Qualità della vita e gestione del dolore sono senza dubbio tra le preoccupazioni maggiori per le persone che soffrono di emofilia. Il dolore, infatti, intacca fortemente la qualità della vita, sia dei pazienti emofilici sia delle loro famiglie, come emerge da una recente indagine condotta da DoxaPharma, grazie al supporto incondizionato Sobi Italia. Lo studio rivela che i pazienti con più di 40 anni presentano spesso una situazione compromessa, causata da una cattiva gestione della patologia ma anche da drammatiche conseguenze delle tecniche del passato. In questi casi parliamo di dolore cronico, spesso invalidante. A ciò si accompagna un dolore emotivo, riferito da quasi tutti i pazienti, e la conseguente consapevolezza che un sostegno psicologico potrebbe essere importante. La situazione migliora straordinariamente per i pazienti più giovani (nati dopo gli Anni ’90); pazienti che effettuano regolarmente la terapia di profilassi e che possono condurre una vita molto simile alle persone senza emofilia, specie nei casi in cui sia stato possibile il passaggio a un farmaco a emivita prolungata (i cosiddetti “long-acting”), che permettono una protezione ancora maggiore permettendo ai giovani e ai ragazzi di ambire a uno stile di vita come quello dei loro coetanei non emofilici. Tuttavia, si parla ancora troppo poco del dolore in emofilia e in Europa non esistono delle linee guida dedicate a questo tema specifico.

Secondo l’indagine la problematica del dolore è spesso posta in secondo piano rispetto alla terapia primaria. I FANS (quelli che conosciamo come antinfiammatori, si pensi all’ibuprofene) sono spesso sconsigliati per il rischio di sanguinamenti gastrici. Gli stessi pazienti rifiutano l’idea di intraprendere una terapia per il dolore, in alcuni casi sopportandolo quasi “stoicamente” in quanto, forse a causa di retaggi culturali, non vogliono assumere troppi farmaci. Non sempre dunque il dolore nell’emofilia viene dunque valutato adeguatamente da chi è deputato alla sua gestione e anche da parte di chi lo “subisce”, quasi fosse considerato un elemento ineluttabile, legato indissolubilmente alla malattia. Al contrario, il dolore può essere trattato con specifici prodotti analgesici. Ancora più importante è la prevenzione, che agisce sulle cause alla base del dolore stesso.

L’artropatia emofilica, causata da ripetuti emartri (sanguinamenti articolari), rimane una causa importante di morbilità per i pazienti e rappresenta una grande sfida nella gestione complessiva della malattia. La protezione della salute delle articolazioni è una misura importante dell’efficacia del trattamento profilattico per l’emofilia nel corso della vita di un paziente. A tal proposito è importante sottolineare che per i pazienti in trattamento con Elocta (efmoroctocog alfa, una proteina di fusione ricombinante costituita dal Fattore VIII della coagulazione fuso al frammento Fc delle immunoglobuline IgG1 umana) nel corso di due programmi di studio clinico e degli studi di estensione A-LONG, Kids A-LONG e ASPIRE sono stati registrati miglioramenti significativi degli score articolari nel corso del tempo: il crepitio è diminuito del 20%; l’atrofia muscolare e la resistenza del 26%; il gonfiore del 47% e l’instabilità articolare dell’89%. Aumentando la protezione migliora anche la salute articolare e, di conseguenza, diminuisce il dolore: per i pazienti in trattamento con Elocta da quattro anni vi è stata una significativa riduzione (31%) del dolore articolare. A dimostrarlo sono stati i dati presentati durante il congresso della Società Internazionale per la Trombosi e l’Emostasi, svoltosi quest’anno a Berlino.