Emofilia. Disponibile Emicizumab per facilitare la coagulazione del sangue

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Anche in Italia è disponibile emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII. Emicizumab mima l’azione del FVIII legandosi al fattore IXa e al fattore X, proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione. Promuovendo l’attivazione di questi due fattori, si ripristina il normale processo di coagulazione del sangue.

Nei pazienti adulti e adolescenti con inibitori, la profilassi con emicizumab ha determinato una riduzione del tasso di sanguinamenti dell’87% rispetto al trattamento episodico con agenti bypassanti e del 79% rispetto alla profilassi con questi ultimi (HAVEN 1); nei pazienti pediatrici, il 94,7% ha manifestato 0 sanguinamenti durante la profilassi con Emicizumab e si è osservata una riduzione del 99% del tasso di sanguinamento rispetto a terapia precedente (HAVEN 2).

“L’arrivo di emicizumab rappresenta una nuova era nel trattamento dell’emofilia A per pazienti con inibitori, poiché ha dimostrato un profilo di elevata efficacia e sicurezza clinica”, dichiara il prof. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze. “Non solo. Si tratta della prima terapia con somministrazione sottocutanea una volta a settimana, aprendo così prospettive senza precedenti nella gestione della patologia e nella vita delle persone con emofilia A con inibitori.”

L’emofilia è una malattia rara e ereditaria del sangue caratterizzata dal deficit del fattore VIII – proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue – che colpisce circa 4mila persone in Italia, di cui il 50-60% presenta una forma grave della malattia, ovvero quella A. L’attuale standard terapeutico con FVIII è correlato nel 30% dei casi allo sviluppo di inibitori, che rappresentano una delle più gravi complicanze. Lo sviluppo degli inibitori implica per i pazienti un aumentato rischio di sanguinamenti, danno articolare e disabilità, con la necessità di prolungate e frequenti infusioni. “Per i pazienti che hanno sviluppato inibitori, la disponibilità di emicizumab in Italia costituisce una risposta concreta e importante fornendo una soluzione a coloro che, fino a oggi, disponevano di trattamenti sub-ottimali”, spiega Flora Peyvandi, Professore ordinario di Medicina Interna, Università degli studi di Milano. “Emicizumab ha infatti dimostrato, nel trattamento dei pazienti con inibitori, un’efficacia di gran lunga superiore al precedente trattamento con agenti bypassanti, dimostrando una riduzione dell’87% dei sanguinamenti trattati nei pazienti adulti.”

“Grazie al valore clinico che questo farmaco apporta nella vita dei pazienti, emicizumab ha ottenuto il riconoscimento dell’innovatività da parte di AIFA”, aggiunge Elena Santagostino, Responsabile Unità Operativa Semplice Emofilia presso IRCCS Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico e Presidente AICE, Associazione Italiana Centri Emofilia. “Un’ulteriore conferma è stata appena presentata al Congresso Americano ASH in cui nello studio HAVEN 2, che ha coinvolto pazienti pediatrici <12 anni, il rischio di sanguinamenti trattati si è ridotto del 99%.”