AveXis 302, la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale

Entro luglio sarà avviata nel nostro Paese la sperimentazione per la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA). Si chiama AveXis 302 – questo...

Lipodistrofie, le malattie in cui manca il grasso

Sono un gruppo di disturbi eterogenei in cui manca il grasso corporeo in varie zone e vario grado ma che portano anche a malattie...

La Malattia di Huntington

L’Huntington è una patologia del cervello d’origine genetica determinata dalla perdita progressiva di cellule nervose. Anche se sono state descritte forme giovanili, la malattia...

Ipertensione polmonare, una malattia “orfana” di diagnosi

Ipertensione Polmonare, una buona notizia per i pazienti: finalmente si inizia a parlare della malattia. Può sembrare poca cosa ma è un grande passo...

Festa della mamma in favore di Telethon e della distrofia muscolare

Al centro le “mamme rare” e il loro impegno verso le sfide quotidiane che la vita impone: il 5 e il 6 maggio al...

Malattia dell’uomo di pietra, iniziata cura sperimentale al Gaslini di Genova

Per la malattia dell’uomo di pietra, ovvero fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), è forse iniziata una speranza di vita. All’Ospedale Gaslini di Genova è stata...

Anche alfa-mannosidosi, malattia rara, ha una terapia

L’Alfa-Mannossidosi è una patologia genetica rara, causata dall’assenza o dal cattivo funzionamento dell’alfa-mannosidosi, enzima coinvolto nella degradazione di molecole contenenti zuccheri complessi. La Commissione Europea ha...

Malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD)

La malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD) è il termine che indica una patologia causata da una rara e grave infezione batterica. Un...

La giornata delle malattie rare

Istituita nel 2008 per volontà di EURORDIS, European Organisation for Rare Disease – organizzazione europea che raggruppa oltre 700 organizzazioni di malati di 60...

Atrofia muscolare spinale: buoni i risultatati con Nusinersen

Il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i risultati definitivi del trattamento con nusinersen dei soggetti con atrofia muscolare spinale (SMA) a...

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Deficit di attenzione con troppi social e chat

Disturbi comportamentali, in particolare il cosiddetto disturbo da iperattività e deficit di attenzione (ADHD), sono stati segnalati negli adolescenti che usano molto smartphone e altri...

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Tutte le Regioni hanno introdotto sistemi di compartecipazione alla spesa sanitaria, con un livello di autonomia tale da generare negli anni una vera e...

Artrite reumatoide, anche in Italia si può curare con Sarilumab

È disponibile da oggi anche in Italia, in classe H, Sarilumab, anticorpo monoclonale umano anti-interleuchina-6 di nuova generazione, per il trattamento dell’artrite reumatoide attiva...

Ictus cerebrale: ecco come prevenirlo

Prevenzione primaria, organizzazione dei servizi dell’ictus, gestione dell’ictus acuto, prevenzione secondaria con follow-up organizzato, riabilitazione, valutazione degli esiti e della qualità dei servizi, la...