Caplacizumab “sconfigge” una patologia della coagulazione del sangue

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Nei giorni scorsi il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i risultati positivi di uno studio di fase III sul trattamento con caplacizumab in aggiunta all’attuale standard di cura che consiste in plasmaferesi quotidiana (PEX) e immunosoppressione negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una rara patologia della coagulazione. La aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha esito fatale. È caratterizzata dall’estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni diffusi agli organi, specialmente al cervello e al cuore.

L’attuale trattamento consiste nello scambio plasmatico quotidiano, metodica in cui il plasma del paziente viene rimosso e sostituito con il plasma del donatore assieme a immunosoppressione. Con i trattamenti a oggi disponibili, i pazienti continuano a essere a rischio di sviluppare eventi vascolari come ictus e infarto, nonché di vedere recidivare la loro malattia. Caplacizumab ha dimostrato di ridurre significativamente il tempo di normalizzazione della conta piastrinica. Ciò significa che i pazienti sono risultati essere maggiormente predisposti al raggiungimento di una conta piastrinica normale rispetto ai pazienti trattati con placebo. Il trattamento con caplacizumab si è dimostrato associato a una riduzione della morte per porpora trombotica trompocitopenica acquisita (aTTP), di recidiva o di almeno un evento tromboembolico maggiore rispetto al trattamento con placebo.

Caplacizumab ha dimostrato inoltre un profilo di sicurezza coerente con quanto precedentemente riportato e in linea con il suo meccanismo d’azione, incluso un aumentato rischio di sanguinamento. Gli eventi avversi correlati al sanguinamento più frequentemente riportati sono stati epistassi e sanguinamento gengivale. “L’aTTP è una malattia pericolosa per la vita e le attuali opzioni di trattamento non fermano completamente l’estesa formazione di coaguli nei piccoli vasi sanguigni diffusi in tutto il corpo, lasciando i pazienti a rischio di morbilità significativa e morte precoce”, dichiara Marie Scully, MD, professore di Ematologia presso l’University College London Hospitals e autore principale dello studio HERCULES. “Questi risultati dimostrano che caplacizumab potenzialmente può rappresentare la risposta a una esigenza medica insoddisfatta importante e aiutare chi deve affrontare le conseguenze potenzialmente devastanti di questo disturbo della coagulazione.”

Allo studio HERCULES hanno preso parte Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore di Milano, Policlinico Agostino Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore di Roma, A.O.U. Vittorio Emanuele-Ferrarotto-Santo Bambino di Catania, Ospedale San Salvatore-Muraglia di Pesaro e Ospedale San Bortolo di Vicenza.