Anemia falciforme, funziona la terapia genica

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L’anemia falciforme (AF) è una malattia genetica grave, progressivamente debilitante e potenzialmente letale, causata dalla produzione di emoglobina anomala falcifemica (HbS), che porta alla formazione di globuli rossi a falce ed emolisi. In occasione del 60° Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), sono stati presentati nuovi dati relativi ai pazienti affetti da anemia falciforme in trattamento con terapia genica sperimentale. “Dopo aver trattato con LentiGlobin i pazienti affetti da anemia falciforme, questi hanno iniziato a produrre HbAT87Q indotta dalla terapia genica, la quale è stata associata a livelli inferiori di emoglobina anomala falcifica, il tipo di emoglobina che danneggia i globuli rossi”, dichiara David Davidson, M.D., Chief Medical Officer, bluebird bio. “Questi esiti clinici sono coerenti con i risultati dei test di laboratorio, di recente sviluppo, utilizzati per valutare campioni di pazienti, che hanno dimostrato una riduzione di HbS nella maggior parte dei globuli rossi e una riduzione della falcizzazione equiparabile al trait falcemico, suggestivo del potenziale di LentiGlobin nell’indurre un miglioramento sostanziale della patologia sottostante ai globuli rossi, responsabile delle conseguenze cliniche dell’anemia falciforme.”

Molti pazienti affetti da anemia falciforme convivono con una grave anemia e con eventi vaso-occlusivi, che includono ricorrenti gravi crisi di dolore e causano danni agli organi riducendo l’aspettativa di vita. “Prima di ricevere il trattamento con LentiGlobin, i pazienti di questo studio manifestavano frequenti eventi vaso-occlusivi, fenomeno non insolito nelle persone affette da anemia falciforme”, afferma John Tisdale, M.D., National Heart, Lung and Blood Institute, Bethesda, Md. “Nove mesi dopo il trattamento con LentiGlobin non sono stati riportati eventi vaso-occlusivi. Grazie alla comprensione della potenziale correlazione tra i livelli di HbAT87Q e gli esiti clinici che gravano maggiormente sui pazienti, saremo in grado di caratterizzare meglio i potenziali benefici di LentiGlobin nelle persone affette da anemia falciforme.”